腺相关病毒（Adeno-associated virus, 简称 AAV）是一种无包膜细小病毒，其生命周期依赖于辅助病毒如腺病毒或疱疹病毒。AAV 的基因组约为4.7kb的线性单链DNA，包含两个开放读码框Rep和Cap，以及两个反向末端重复序列（ITR）。ITR在AAV复制和包装过程中起关键作用，并具有一定的顺式激活序列功能。病毒生命周期涉及Rep和Cap蛋白，前者负责复制和包装，后者与细胞表面受体结合，构成病毒的衣壳。Cap由p40启动子转录产生，包含VP1、VP2和VP3三种蛋白，比例为1:1:10。AAV通过Cap蛋白与细胞表面受体结合，随后进行内吞作用进入细胞。在细胞内，AAV基因组从衣壳蛋白释放并进入细胞核，通过双链DNA合成并整合到宿主染色体或以游离形式持续表达。AAV的生命周期有两种形式：裂解周期（Lytic）和溶源周期（Lysogenic）。在裂解周期下，AAV在辅助病毒存在时进行蛋白表达和病毒复制；在溶源周期下，AAV基因组整合到宿主染色体上，仅在辅助病毒重新加入后才可能进行基因表达和病毒复制。目前，市面上的AAV主要为重组型，具有安全性高、免疫原性低、宿主范围广、表达稳定等特点，被视为基因转移载体的首选。重组AAV基因组中不含Rep基因，因此不易整合到AAVS1位点，并在感染细胞后形成双链DNA环形episome，可在哺乳动物器官或组织中长期保留而不复制。